Tidigare FDA Chefen hänvisar till 5 saker att titta på godkännande av drog och hålla droger säkert

Hälsa Och Sjukvård Video: Kent Hovind - Seminar 2 - The Garden of Eden [MULTISUBS] (December 2018).

Anonim

En arbetare testar en flytande kemisk insida i ett laboratorium vid Pfizer Inc. forskning och utveckling anläggning i Cambridge, Massachusetts, USA

Scott Eisen

Mat- och drogadministrationens rättvisade kommissionär har oro över planerna för att påskynda läkemedelsgodkännanden och dramatiskt minska förordningarna vid byrået, vilket förespråkades av president Donald Trump nyligen.

Dr Robert Califf, som gick ner i förra månaden, delade sina tankar om att hålla amerikanerna säkra - och se till att droger faktiskt fungerar - efter ungefär ett år som övervakade den federala byrån. Hans takeaways:

1. Snabbare läkemedelsgodkännanden, som förespråkas av Trump och andra, betyder inte nödvändigtvis billigare läkemedel.

"Vad jag är bekymrad över är att när folk hör" snabbare godkännande ", får du en bild av FDA som sitter på den här applikationen och du vet, twiddling tummar, " sa Califf. "Det är inte vad som händer."

Califf förklarade att den långsamma delen av att få ett läkemedel i patientens händer händer bra innan drugmaker lämnar en ansökan till FDA. Det kan ta decennier att upptäcka, tweak och testa en ny läkemedelsmolekyl, och att utvecklingsprocessen är vad som behöver ha en ökning.

"Den verkliga åtgärden [händer] innan ansökan lämnas in och det kan vara en tidsram från år till årtionden då människor försöker lista ut vad som kommer att fungera och vad som inte kommer", sa Califf.

Även om snabbare läkemedelsutveckling skulle kunna leda till utvecklingskostnader, sa Califf: "Det finns inget direkt samband mellan kostnaden för utveckling och priset på droger eller enheter."

2. En lag som godkändes i december bör effektivisera läkemedelsgodkännandena - på ett positivt sätt.

Den 21: a århundradet botar lagen, en tvåparts proposition undertecknad av president Barack Obama i slutet av förra året, är en "mycket väl avrundad lagstiftning som kommer att påskynda produktutveckling."

Till att börja med uppmanar den FDA att överväga informationstyper i godkännandeprocessen förutom traditionella kliniska prövningar, inklusive "verkliga världs bevis" och biomarkörer. Biomarkörer används i studier i stället för resultat som är svårare att mäta. Till exempel är tumörkrympning ibland en biomarkör för överlevande cancer.

"Att använda verkligt globalt bevis i kliniska prövningar är ett som jag är särskilt upphetsad som ett sätt att få bättre svar till en lägre kostnad och snabbare samtidigt, " sa Califf.

3. Men Califf har oro för att upprätthålla drogsäkerhetsstandarder och säkerställa grundliga kliniska prövningar.

"Begreppet säkerhet är mycket mer komplext än de flesta tänker på tills de tittar på det djupt", sa Califf. "Alla droger har risk. Ingen av dem är helt säkra. De faktiska säkerhetsriskerna avslöjas bara genom kliniska prövningar med samma kvalitet och antal patienter som är involverade som det krävs för att se effekten."

Omkring 92 procent av droger som kommer i kliniska prövningar i människor gör det inte på marknaden eftersom de inte visar någon fördel eller, sämre, de har oväntade toxiciteter, sa han.

"Deklarera ett läkemedel är säkert efter mycket liten information är förrädisk", sa Califf.

Califf skrev nyligen för JAMA på FDA: s balansräkning att skydda allmänheten och uppmuntra innovation. Och FDA släppte ett dokument förra månaden och dokumenterade exempel på ett lovande läkemedel, vaccin eller apparat som vore bra i en klinisk fas 2-studie men "bombades" i fas 3, sa Califf. Läkemedel går vanligtvis genom tre "faser" av studier som kallas kliniska prövningar innan de erhåller FDA-godkännande. Med varje ny fas testar forskare droger eller andra produkter på fler människor och på fler åtgärder för säkerhet och effektivitet.

"Det är 22 exempel på varför det är ett stort misstag att tro att du kan bedöma riskbalansen och dra nytta av en liten mängd data, säger Califf.

4. Snabbare, bättre läkemedel kan inte godkännas om FDA är underbemannade, hävdade han.

Califf kallade en potentiell FDA-hyra frysning "olycklig" och den nya personalen behövs för att möta snabbare godkännande tidtabeller och att ge råd till de som utvecklar droger så "dåliga misstag" görs inte.

FDA har ständigt anställt personal för att hålla fast vid den växande industrin som den övervakar. Men hundratals öppningar lämnas fortfarande för att fyllas.

Califf sade att läkemedelsindustrins mest värdefulla interaktion med FDA är "under utveckling av [läkemedelsutveckling]", som börjar innan en läkemedelsansökan lämnas in för godkännande. FDA-personal kan ge snabb feedback och råd som kan hjälpa ett företag att välja rätt studier som behövs för godkännande och effektivt påskynda läkemedelsutveckling.

"En ansvarsfrysning vid denna tidpunkt när vi bara växer upp med 21st Century Cures är olyckligt. Jag hoppas att dammet kommer att lösa sig snart och FDA kan komma tillbaka till sitt anställning", sa Califf.

5. FDA använder stora data för att spåra säkerheten för droger som redan finns på marknaden - och det planerar att göra det mycket mer.

FDA har en etablerad databas för skadlig händelse, men efter smärtstillande tog Vioxx ut från marknaden 2004 och byrån började arbeta på ett system som heter Sentinel.

Initiativet använder fordonsdata för att titta på drogsäkerhet. Den har 180 miljoner enskilda elektroniska journaler och spårar varje dispenserad recept, sjukhusvistelse samt allvarliga resultat, sa Califf. Dessutom öppnas Sentinel nu för industri och akademi.

"Det används varje dag av FDA, " sa Califf och tillade att systemet blir "bättre och bättre".

KHNs täckning av receptbelagd läkemedelsutveckling, kostnader och prissättning stöds delvis av Laura och John Arnold Foundation.

Kaiser Health News är ett redaktionellt oberoende program av Henry J. Kaiser Family Foundation, en ideell, icke-partisan hälsopolitisk forsknings- och kommunikationsorganisation som inte är ansluten till Kaiser Permanente.

Tidigare FDA Chefen hänvisar till 5 saker att titta på godkännande av drog och hålla droger säkert
Kategori Av Medicinska Frågor: Tips